SMA Bilim Kurulu Sonrası Açıklama: Tedavide Yeni İlaç
Bakan Koca, sosyal medya hesabından SMA Bilim Kurulu toplantısına ilişkin bir paylaşım yaptı. “SMA Bilim Kurulumuz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedavilerin erken başlanmasını sağladı. Böylece yükleme dozu alanlarda 6 aylık sağ kalım yüzde 100 oldu. İki ilaç artık tedavi kılavuzlarında.”dedim.
YAYINLANANIN AÇIKLAMASI İŞTE:
Spinal Musküler Atrofi Bilim Kurulumuz bugün çok değerli bir gündemle buluştu. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi süreçlerindeki son gelişmeler masaya yatırıldı.
Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık nedeniyle, hastalığın tip 1 formuna sahip bebeklerin neredeyse %90’ını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. Nusinersen etken maddesine sahip ilacın 2016 yılında tüm dünyada uygulanmaya başlamasıyla birlikte bu bebekleri yaşatmak için bir fırsat doğdu. Bu gelişmenin ardından dünyanın birçok ülkesinde örnek olabilecek Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor.
Zamanla, bilimsel bilgi, daha aktif olabilmek için bu tedavinin mümkün olduğunca erken uygulanması gerektiğini göstermiştir. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranması ve mümkünse semptom gelişmeden tedavi verilmesi değerlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun önerileri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde SMA yenidoğan tarama programını Mayıs 2022’de başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 bebeğe SMA taraması yapılmıştır. Bu bebeklerden ilaca ihtiyacı olduğu doktorları tarafından belirlenenlerin tedavilerini en kısa sürede ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı konulan ve Nusinersen tedavisi yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizin ilk 6 ayda yaşama oranları yüzde 100’dü.
SMA’daki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile sınırlı değildi. Son 5 yılda hastalığın önlenmesinde önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu programa hem yeni evli çiftler hem de dilerlerse bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftler dahildir. Bu taramada SMA taşıyıcısı olduğu tespit edilen çiftlere sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak genetik danışmanlık ve seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak verilmektedir. Ülkemiz bunu yapabilen dünyadaki sayılı ülkelerden biridir.
Hastalarımıza ilk ilaç tedavisinin ulaştırılması ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler Bilim Kurulumuz aracılığıyla yakından takip edilmektedir. Bu kapsamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddesine sahip ilaçlar ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler takip edilmektedir.
Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Üç tedaviden herhangi biri için hiçbir üstünlük gösterilmemiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddesine sahip ilacın ülkemize girişi için gerekli yasal işlemler ilgili firma tarafından tamamlanmış ve başvuru yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde ağızdan verilmesine de olanak sağlayacak olan bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş ve ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuz tarafından bugün gerçekleştirilen toplantıda ilacın nasıl hazırlandığından hastalarımıza nasıl ulaştırıldığına kadar Sağlık Sistemimizin tüm detayları titizlikle değerlendirildi. Önümüzdeki günlerde bu ilacın ruhsat işlemlerini tamamlamış olacağız. Etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının zor olduğu hastalarda bu ilacın bir seçenek olarak sunulmasına karar verildi. Ülke verileri arttıkça uygulama esasları Bilim Kurulu tarafından gözden geçirilecektir.
Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel bilgileri ve gelişmeleri yakından takip etmekteyiz. Daha önce de belirttiğimiz gibi Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin neden olduğu kayıplardan korunması Bakanlığımız için esastır. Bu anlamda hem bilimsel veriler hem de hastalar üzerindeki uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına temel oluşturan deney sonuçlarında tutarsızlıklar görüldü ve bu bilgileri içeren bilimsel yayın çok saygın bir bilimsel dergiden çıkarılması gerekti. Bazı ülkelerde, yurtdışındaki bazı doktorlar tarafından, ailelerinin hayalleriyle oynama değeri için, etkisiz olduğu açıkça belli olan Tip 1 ve bazı Tip 2 hastalarına ve ileri semptomları olan çocuklara, solunum cihazlarına bağımlı olarak ilaç mutlaka verilir. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA bebeğinin bilinen aktif bir tedavi gördüğünün ve Sağlık Bakanlığı olarak SMA yardım kampanyalarının hiçbirini onaylamadığımızın bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomatik hastalarda fayda sağlamadığı bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, cihaza bağlanan ve tedaviden fayda görmeyecek olan bu hastalar için bile kampanyalar var. Bizim onayımız bile olmadan bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi gören ve fayda görmeyince Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuran çok sayıda bebeğimiz var.
Tüm bunlara rağmen ilacın ülkemize girişi için yasal bir uygulamaları olmamasına rağmen hastalarımıza ek fayda sağlayabileceği ihtimalini gözden kaçırmamak adına ilgili firma yetkilileri ile görüşülerek bilimsel kanıtları ortaya konmuştur. sağlanmış ve bu veriler yeniden Bilim Kurulumuzun bilgisine sunulmuştur. Bilim kurulumuzun yaptığı değerlendirmede Zolgensma tedavisinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bilimsel bir çalışmanın henüz olmadığı görüldü. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı son zamanlarda Zolgensma tedavisinin yan etkilerinden dolayı 12 aydan büyük çocuklara kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak son 5 ayda yayınlanan Zolgensma ilacının 0-6 haftalık yenidoğan taramasında semptomu olmayan SMA Tip 1 bebeklerde diğer ilaçlara benzer aktivite gösterdiğini gösteren çalışmalar var. Yeni bir inceleme için ilgili firmadan gerçek hayat bilgisi istenerek yeni bir değerleme yapılmasının uygun olacağı düşünüldü. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.
Dünyada SMA tedavisinde kullanılan üç ilaçtan biri olan Nursinersen ülkemizde ruhsat aldı, Risdiplam ruhsat başvurusunda bulundu ve son aşamaya geldi. Öte yandan Zolgensma, lisanslama konusunda herhangi bir temel girişimde bulunmadı. Ruhsatlandırma, tedavinin izlenebilir ve aslına uygun olarak uygulanması açısından son derece değerlidir.
Standart bakım kurallarına uyarak SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını en üst düzeyde sürdürmeyi amaçlıyoruz.
Bugüne kadar izin vermediğimiz gibi, umudun kötüye kullanılmasına da izin vermeyeceğimizi özellikle belirtmek isteriz. Ailelerimizin umutlarının ticari amaçlarla kullanılmasına izin vermeyeceğiz. Çocuklarımızın özne olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi daha önce beyan etmiştik. Bu konumu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak etkinliği bilimsel olarak kanıtlanmış her tedavi için gerekli kolaylığı sağlamaya hazırız.
